01干细胞疗法展现功能性治愈糖尿病潜力1
2021年10月18日，VertexPharmaceuticals宣布，其同种异体干细胞的全分化胰岛细胞（VX-880）替代疗法，在1/2期临床试验的首例1型糖尿病患者（T1D）中获得积极数据。在接受单剂治疗后第90天时，患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%。这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。Vertex细胞和基因疗法负责人BastianoSanna博士表示，“虽然还处于早期，但这些结果支持了继续推进VX-880的临床研究，以及未来对封装的胰岛细胞的研究，这些细胞有可能在不需要免疫抑制的情况下使用。”
02我国首个多能干细胞衍生细胞药物获批临床试验批件
03FDA批准AD新药已悄然上市Q3仅售卖30万美元
美国渤健制药公司与日本卫材制药公司共同研发的Aduhelm（aducanumab，阿杜卡玛单抗）是18年来首个治疗阿尔茨海默病的新药。针对该药物的争议一直不断，去年11月，由11名外部专家组成的FDA咨询委员会建议否决阿杜卡玛单抗的上市申请。但今年6月7日，FDA宣布加速审批Aduhelm上市。但10月20日渤健公布了截止至2021年9月30日的第三季度财报，销售额仅30万美元。
04渤健反义寡核苷酸药物治疗ALS关键III期研究失败
057500万美元B轮融资，开发iPSC细胞疗法
近日，法国波尔多的TreeFrogTherapeutics宣布成功完成7500万美元（6400万欧元）B轮融资。这是一家总部位于法国的私营生物技术初创公司，致力于通过C-STEMTM技术为数百万患者开发安全且负担得起的干细胞衍生细胞疗法。最近在美国基因与细胞治疗学会和国际干细胞研究学会年会上公布的初步结果表明，C-STEM是唯一能够通过大规模hiPSC扩增来维持基因组完整性的技术。基于帕金森病同类最佳的临床前结果，TreeFrogTherapeutics正准备在2024年进行首次人体试验，并打算通过内部项目和合作伙伴关系扩大其细胞疗法产品线。
06约3.8亿美元助力开发基因疗法治疗癫痫
075亿美元开发神经疾病疗法
喜讯
01恭喜霍德生物顾问TedDawson教授成功当选2021年美国国家医学科学院院士
霍德生物顾问，约翰·霍普金斯大学神经病学、神经科学、药理学和分子生物学教授，细胞工程研究中心（ICE）主任TedDawson成功当选美国国家医学科学院(NAM)院士，他的许多发现为开发治疗帕金森病、阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的新药物提供了信息。近日，NAM宣布新晋院士名单，以表彰新成员对医学科学、卫生保健和公共卫生的进步做出的重大贡献。医学科学院院士被认为是健康和医学领域的最高荣誉之一。
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