近期，博仁血液学术大会在北京召开，《愈·健》栏目特邀吴彤主任接受采访，对患友们关心的问题予以解答。
吴彤主任：
今年的美国血液学年会（ASH）上，我们移植团队有4篇论文摘要发表，其中一篇被选作口头发言，另外3篇被选为壁报展示。这4项研究内容如下：
在这项研究中，我们还发现这组患者的主要基因异常有三类：TP53基因突变、RAS基因突变和BCR-ABL1融合基因阳性又称Ph阳性。针对这些基因异常，我们分析了它们对移植结果的影响。
对于Ph阳性患者，其二次移植后的无病生存率与Ph阴性患者相似，没有显著差异。而对于TP53基因突变的患者，其无病生存率低于没有突变的患者，前者为50%，后者为68.3%，但尚未达到统计学差异。也就是说，即使有TP53基因突变的患者，通过CAR-T治疗达到缓解后再接受二次移植，仍然有一半的患者能够实现长期无病生存。RAS基因突变的患者生存率也比没有突变的患者略低（50%对68.5%），但同样没有达到统计学差异，这说明即使存在RAS基因突变，患者经CAR-T缓解后通过二次移植仍然可以获益。
第二项研究聚焦于Ph阳性B-ALL患者。这类患者的标准治疗通常包括化疗、特异性靶向药物（如伊马替尼、达沙替尼、普纳替尼、奥雷巴替尼等）以及近年来发展的贝林妥欧单抗、CAR-T治疗等，这些治疗手段显著改善了此类患者的生存率。
然而，仍有一些患者经过上述所有治疗手段后，融合基因仍为阳性，这意味着患者后续复发风险极高，我们研究了在这种情况下患者是否可以通过异基因移植改善预后。结果显示，对于这些所有治疗都无效、基因仍阳性者80%的患者通过异基因移植可以达到持续完全缓解。这为无法转阴的Ph阳性ALL患者提供了一种重要的治疗选择，进一步回答了患者和医生的疑问。
NK/T细胞淋巴瘤患者通常存在免疫缺陷，感染EB病毒且缺乏清除病毒的能力，最终导致淋巴瘤。同时，30%-40%的患者合并噬血细胞综合征，表现为发烧、全血细胞减少、凝血功能异常、脾肿大等症状。对于早期局限性疾病的患者，通过化疗联合局部放疗，大部分可以治愈；然而，对于病变广泛的患者，或复发后疾病化疗难以控制的患者，预后较差，此类患者很难存活，淋巴瘤通常是导致他们死亡的主要原因。
在某些情况下，医生会尝试自体造血干细胞移植治疗，但自体移植本质上是通过大剂量化疗或联合放疗尽可能杀灭肿瘤细胞，然后用自身的干细胞进行造血支持，如果患者的淋巴瘤细胞已经侵犯骨髓和血液，自体移植可能存在干细胞肿瘤污染问题，移植后患者大概率还会复发。
因此，对于这些难治复发的NK/T淋巴瘤，我们选择清髓性异基因移植的治疗方案。预处理仍然是大剂量化疗或联合放疗，尽可能清除肿瘤细胞。但不同于自体移植的是，我们会选择健康供者，通过健康供者的干细胞重建患者的造血和免疫系统，纠正患者免疫缺陷状态，同时供者的淋巴细胞还具有持续的抗淋巴瘤效应，可提高患者的治愈率。
专家介绍
吴彤
高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院
造血干细胞移植科主任、医疗院长
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